Ruxolitinib, a elwir hefyd yn ruxolitinib yn Tsieina, yn un o'r "cyffuriau newydd" sydd wedi'u rhestru'n eang mewn canllawiau clinigol ar gyfer trin clefydau hematolegol yn y blynyddoedd diwethaf, ac mae wedi dangos effeithiolrwydd addawol mewn clefydau myeloproliferative.
Gall y cyffur wedi'i dargedu Jakavi ruxolitinib atal gweithrediad y sianel JAK-STAT gyfan yn effeithiol a lleihau signal y sianel wedi'i wella'n annormal, a thrwy hynny gyflawni effeithiolrwydd.Gellir ei ddefnyddio hefyd ar gyfer trin amrywiaeth o afiechydon, ac ar gyfer annormaleddau safle JAK1.
Ruxolitinibyn atalydd kinase a nodir ar gyfer trin cleifion â myelofibrosis canolradd neu risg uchel, gan gynnwys myelofibrosis sylfaenol, myelofibrosis ôl-geniculocytosis, a myelofibrosis thrombocythemia ôl-gynradd.
Roedd astudiaeth glinigol debyg (n=219) yn rhoi cleifion ar hap â MF risg canolradd-2 neu risg uchel sylfaenol, cleifion ag MF ar ôl gwir erythroblastosis, neu gleifion ag MF ar ôl thrombocytosis cynradd i ddau grŵp, un yn derbyn ruxolitinib llafar 15 i 20 mgbid (n=146) a'r llall yn derbyn cyffur rheoli positif (n=73).Terfynbwyntiau cynradd ac uwchradd allweddol yr astudiaeth oedd canran y cleifion â gostyngiad o ≥35% yng nghyfaint y ddueg (a aseswyd gan ddelweddu cyseiniant magnetig neu tomograffeg gyfrifiadurol) yn wythnosau 48 a 24, yn y drefn honno.Dangosodd y canlyniadau fod canran y cleifion â gostyngiad o fwy na 35% yng nghyfaint y ddueg o'r llinell sylfaen yn wythnos 24 yn 31.9% yn y grŵp triniaeth o'i gymharu â 0% yn y grŵp rheoli (P <0.0001);ac roedd canran y cleifion â gostyngiad o fwy na 35% yng nghyfaint y ddueg o'r llinell sylfaen yn wythnos 48 yn 28.5% yn y grŵp triniaeth o'i gymharu â 0% yn y grŵp rheoli (P <0.0001).Yn ogystal, gostyngodd ruxolitinib symptomau cyffredinol hefyd a gwella ansawdd bywyd cleifion yn sylweddol.Yn seiliedig ar ganlyniadau'r ddau dreial clinigol hyn,ruxolitinibDaeth y cyffur cyntaf a gymeradwywyd gan yr FDA UDA ar gyfer trin cleifion ag MF.