Ar 29 Mehefin,Intercept Pharmaceuticals wedi'i gyhoeddiei fod wedi derbyn cais cyffur newydd cyflawn gan FDA yr UD ynghylch ei agonist FXR asid obeticholig (OCA) ar gyfer ffibrosis a achosir gan steatohepatitis di-alcohol (NASH) Llythyr Ymateb (CRL).Dywedodd yr FDA yn y CRL, yn seiliedig ar y data a adolygwyd hyd yn hyn, ei fod yn credu bod buddion disgwyliedig y cyffur yn seiliedig ar bwyntiau terfyn treial histopatholeg amgen yn dal yn ansicr, ac nid yw buddion triniaeth yn fwy na'r risgiau posibl, felly nid yw'n cefnogi cymeradwyaeth gyflym i OCA ar gyfer trin Cleifion NASH sy'n achosi ffibrosis yr iau.

Mark Pruzanski, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Intercept, sylwadau ar y canlyniadau: “Yn ystod y broses adolygu, nid yw'r FDA erioed wedi cyfathrebu gwybodaeth ar gyflymu cymeradwyaeth OCA, ac rydym yn credu'n gryf bod yr holl ddata a gyflwynwyd hyd yn hyn yn bodloni gofynion yr FDA ac yn amlwg Cefnogi risg elw cadarnhaol OCA.Mae'n ddrwg gennym ni'r CRL hwn.Mae'r FDA wedi cynyddu cymhlethdod pwyntiau terfyn histolegol yn raddol, gan greu rhwystr uchel iawn i basio.Hyd yn hyn,OCAmewn tri chyfnod allweddol yn unig.Bodlonwyd y galw hwn yn ystod yr astudiaeth.Rydyn ni'n bwriadu cwrdd â'r FDA cyn gynted â phosib i drafod sut i drosglwyddo'r cynllun cymeradwyo ar y wybodaeth CRL yn y dyfodol. ”

Yn y ras i fachu'r cyffur NASH cyntaf a restrir, mae Intercept bob amser wedi bod yn y safle blaenllaw ac ar hyn o bryd dyma'r unig gwmni sydd wedi cael data treialon cyfnod hwyr cadarnhaol.Fel gweithydd derbynnydd X farnesoid cryf a phenodol (FXR),OCAwedi cyflawni canlyniadau cadarnhaol yn flaenorol mewn treial clinigol cam 3 o'r enw REGENERATE.Dangosodd y data fod NASH cymedrol i ddifrifol a gafodd ddosau uchel oOCAYmhlith y cleifion, mae chwarter symptomau ffibrosis yr iau cleifion wedi gwella'n sylweddol, ac nid yw'r cyflwr wedi gwaethygu.

Argymhellodd yr FDA y dylai Intercept gyflwyno data effeithiolrwydd a diogelwch interim ychwanegol o'r astudiaeth REGENERATE barhaus i'w gefnogiPotensial OCAcymeradwyo carlam, a nododd y dylai canlyniadau hirdymor yr astudiaeth barhau.

ErOCAwedi'i gymeradwyo'n flaenorol ar gyfer clefyd prin arall yr afu (PBC), mae maes NASH yn enfawr.Amcangyfrifir bod NASH yn effeithio ar filiynau o bobl yn yr Unol Daleithiau yn unig.Yn flaenorol, amcangyfrifodd banc buddsoddi JMP Securities y gallai gwerthiant brig cyffuriau Intercept gyrraedd biliynau o ddoleri.Wedi'i effeithio gan y newyddion drwg hwn, gostyngodd pris stoc Intercept bron i 40% ddydd Llun i $47.25 y cyfranddaliad.Mae prisiau stoc cwmnïau fferyllol eraill a ddatblygodd NASH hefyd wedi gostwng.Yn eu plith, gostyngodd Madrigal tua 6%, a gostyngodd Viking, Akero a GenFit tua 1%.

Ysgrifennodd dadansoddwr Stifel Derek Archila mewn adroddiad i'r cleient fod y gwrthodiad oherwydd sgîl-effeithiau yn ymwneud â thriniaeth a ddigwyddodd ynProfion clinigol OCA, hynny yw, rhai cleifion a dderbyniwydTriniaeth OCA, cynyddodd y colesterol niweidiol yn y corff, sydd yn ei dro yn Gwneud iddynt gael nifer uwch o achosion o risg cardiofasgwlaidd.O ystyried bod llawer o gleifion NASH eisoes dros bwysau neu'n dioddef o ddiabetes math 2, gall sgîl-effeithiau o'r fath godi gwyliadwriaeth asiantaethau rheoleiddio.Yn ôl gofynion yr FDA ar gyfer data prawf ychwanegol, efallai y bydd yn rhaid i Intercept aros tan o leiaf ail hanner 2022 i ddehongli'r data hyn.Mae dadansoddiad allanol yn credu y gallai oedi mor hir ddileu rhan o arweiniad cronedig blaenorol Intercept, gan ganiatáu i gystadleuwyr eraill gan gynnwys Madrigal Pharmaceuticals a Viking Therapeutics gael cyfle i ddal i fyny.